Arrowhead治疗乙肝RNAi药物临床研究取得进展
总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead最近宣布公司开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好研究数据。该消息一经披露，公司股价应声上扬。ARC-520采用了Arrowhead公司独有的Dynamic polyconjugates输送系统。其原理是通过RNA干扰封闭乙肝病毒某些蛋白的表达，造成病毒无法增殖，然后再利用机体的免疫系统对剩余病毒进行清除。
根据前期研究显示，这一技术在黑猩猩上的敲除效率达到log0.8，而此次临床二期研究证明，在人体中ARC-520的药效时间比在非人类灵长类动物中更持久，达到了8周左右。另一方面，研究结果显示，适用ARC-520治疗乙肝不会造成明显的副作用。药物使用剂量也是此次临床二期研究的重要部分，研究人员目前已经测试了1mg/kg和2mg/kg两种剂量，而3mg/kg剂量组的研究也正在进行中。
Arrowhead公司现有三种RNAi药物正处于研发过程，其中ARC-520是走的最远的一个项目。此外Arrowhead公司还有治疗癌症的小分子非RNA药物Cyclosert也正处于临床二期研究过程中。2014-8-20